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近日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，旗下用于與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)相關(guān)罕見遺傳性肝病治療的第二代在研RNAi療法藥物ARO-AAT，在一項開放標簽Phase2期AROAAT2002臨床研究的4名受試者24周中期肝活檢結(jié)果積極。

該項研究結(jié)果表明，ARO-AAT具有顯著的藥效學效應，導致相關(guān)生物標志物改善，包括肝內(nèi)突變AAT蛋白(Z-AAT單體和Z-AAT聚合物)的大幅減少；基于FibroScan的肝臟硬度的改善；以及肝臟損傷的血清生物標志物丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶(ALT)和γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶(GGT)的降低。

Arrowhead在研RNAi療法藥物ARO-AAT2期臨床表現(xiàn)令人振奮

在AROAAT2002研究中，ARO-AAT治療24周后，所有4名患者的血清和肝內(nèi)Z-AAT總量分別下降了93%和95%。4名患者中有3名表現(xiàn)出肝內(nèi)Z-AAT聚合物較基線下降，最大下降97%。所有4名患者的ALT和GGT均有下降，最大降幅分別為66%和58%。所有患者的瞬時彈性成像FibroScan值均有改善，4名患者中有3名的下降幅度超過20%。

ArrowheadPharmaceuticals首席醫(yī)療官JavierSanMartin博士說：“雖然我們原本預計在Phase2期開放標簽研究中用研究性ARO-AAT進行6個月的治療可能會導致Z-AAT單體的顯著減少，但其他有臨床意義的生物標志物的改善，包括Z-AAT聚合物的減少、FibroScan值的改善以及ALT和GGT的降低，比我們預期的要大得多。這些都是非常令人振奮的結(jié)果，使我們對這一項目的潛力更有信心。基于這些重要數(shù)據(jù)，我們正在積極評估我們的臨床和監(jiān)管路徑推進，包括與美國食品和藥物管理局(FDA)和其他監(jiān)管機構(gòu)接觸，以確定該項目領(lǐng)域是否可能簡化和加快。”

該試驗的研究者、德國亞琛大學醫(yī)院教授PavelStrnad博士說：“這些數(shù)據(jù)非常鼓舞人心，表明ARO-AAT可以迅速改善肝臟損傷。特別令人欣慰的是看到肝酶的下降，表明肝酶升高與蛋白毒性應激有關(guān)，這可以通過ARO-AAT治療來解決，而不是出現(xiàn)共病。此外，到目前為止，在這項研究中沒有發(fā)生重大的肺事件，這表明基于RNAi療法的肝臟Z-AAT的減少在治療期間沒有對肺功能產(chǎn)生負面影響。我很高興我的所有患者都選擇了12個月的延期研究，我渴望關(guān)注他們的進展。”

阿爾法-1基金會總裁兼首席執(zhí)行官MiriamO‘Day表示：“ArrowheadPharmaceuticals的ARO-AAT治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥肝病治療Phase2期中期結(jié)果的消息給處于新冠肺炎大流行中的α-1團體帶來了希望。至關(guān)重要的是，針對目前尚無治療干預措施的患者的新療法應不斷向前發(fā)展，并鼓勵我們保持樂觀，我們一直構(gòu)想針對這種情況及其服務不足的患者群體的療法。”

阿爾法-1基金會科學總監(jiān)MarkBrantly博士說：“ArrowheadPharmaceuticals公司的ARO-AATPhase2期開放標簽臨床試驗對阿爾法-1團體來說是令人興奮的，因為它提出了對與α-1抗胰蛋白酶缺乏相關(guān)肝病的干預措施。這項研究的中期結(jié)果證明，RNA干擾是治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥相關(guān)肝病一種有前途的治療方法。阿爾法-1基金會通過直接資助研究，與行業(yè)合作者合作，并支持研究登記以加快臨床試驗的完成等途徑致力于開發(fā)針對阿爾法-1團體的治療方法。這一消息是令人振奮的，為阿爾法-1團體帶來了希望，他們與我們一起慶祝這一成就，以及推動我們團體更接近治愈的每一步。”

ArrowheadPharmaceuticals公司向美國肝病學會年會提交了一份AROAAT2002研究第一個隊列中期24周結(jié)果的最新摘要，在該研究中4名患者在第1周、第4周和第16周接受了200mg的ARO-AAT治療，如果該項摘要被接受，公司打算在2020年11月的美國肝病研究協(xié)會(AASLD)年會上提交更多的數(shù)據(jù)。

AROAAT2002(NCT03946449)是一項試驗性的開放標簽、多劑量Phase2期研究，旨在評估大約16名患有AATD相關(guān)肝病和基線肝纖維化患者對ARO-AAT的應答，這些受試者將被納入三個隊列。所有符合條件的參與者都需要進行用藥前活檢和研究結(jié)束后的活檢。接受治療的參與者還將有機會繼續(xù)接受開放式標簽延伸(OLE)治療。包括OLE在內(nèi)，將在ARO-AAT治療6個月、12個月、18個月和24個月后進行中期評估。ArrowheadPharmaceuticals公司還在正在進行的SEQUOIAPhase2/3期試驗中評估ARO-AAT，該試驗于2019年8月開始。（更多肝病新藥研究信息敬請關(guān)注“肝臟時間”微信公眾號）！