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時間：2020-07-07 22:40:54
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編輯：乙肝新聞
致力于采用新型專有ARCUS基因編輯技術平臺開發疾病創新療法的臨床階段生物技術公司PrecisionBioSciences近日宣布，公司將重新獲得HBV體內研究項目開發的全部權利和所有的體內研究數據。
PrecisionBioSciences的HBV體內研究項目是通過采用基因編輯技術直接靶向cccDNA和整合的HBV基因組，臨床前數據表明ARCUS基因編輯技術可能是開發潛在HBV療法有前途的方法。
據悉，PrecisionBioSciences曾于2018年9月跟GileadSciences達成了一項采用專有ARCUS基因編輯技術平臺進行慢乙肝治療研究開發的戰略合作。在此次合作協議框架下，PrecisionBioSciences將主要負責核酸酶的研發、制劑以及試驗核酸酶的臨床前評價，而GileadSciences則負責潛在療法的臨床研發和商業化。此外，GileadSciences將全額資助這項研究和開發。
“這是一次卓有成效的合作，與一家傳染病領域的全球領先者一起推進我們的Arcus基因組編輯技術和乙肝的潛在治愈方法，我們非常珍視這次機會。”PrecisionBioSciences首席科學官DerekJantz博士說到。
PrecisionBioSciences方面還表示，從該合作中獲得的主要知識以及如何開發針對肝臟的基因編輯治療候選產品技術，都將直接適用于公司內部的一些正在進行體內研究的產品線。公司同時還表示雖然會重新考慮針對HBV治療的新合作機會，但接下來的重心將會專注于內部正在開展的針對1型原發性高草酸尿癥治療的基因編輯項目的改進上，預計將在今年晚些時候提交臨床候選。
根據雙方達成的協議，合作結束后，自2020年9月4日起，PrecisionBioSciences將重新獲得該基因編輯用于慢乙肝項目的全部臨床開發和商業化權利。
今年早些時候在2020年美國遺傳與細胞治療學會（ASGCT）年度會議上發表的臨床前數據表明，優化的ARCUS核酸酶可有效靶向并降解cccDNA達75％，并伴隨HBV感染原代人肝細胞中的乙肝表面抗原敲低。來自鼠類研究的數據還顯示，在體內單次給藥后，脂質納米顆粒（LNP）傳遞的ARCUS核酸酶可編輯高達70％的HBVDNA靶標。（更多肝病新藥研究信息敬請關注“肝臟時間”微信公眾號）！
該項合作的終止直接斷了曾幻想可以快速獲得慢乙肝治愈想法的人的夢，也直接打的當時寫著“可以徹底治愈慢乙肝”、“明年就上臨床”、“Gilead研發出慢乙肝治愈藥國內還有望引進過”這些標題的那些媒體的臉啪啪啪啪啪啪啪啪啪.........響，而當時因這個合作就把GileadSciences吹成“神”的也不知現在做何感想。
所以，還是那句話，連臨床試驗都還沒上的先別高興地太早，實事求是的看看研發進展不挺好的么，非得喜歡找那些該死的沒腦標題黨新聞當寶一樣。看到老老實實的把研發進展不添油加醋正兒八經的寫出來的就好好看吧，別嫌棄那些正兒八經的東西。來源：肝臟時間（HeparSpace） 微信公眾號
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